文(wén)章來源：上海市科學技術(shù)委員會門戶網站(zhàn) 發布時間： 2023-09-18
為貫徹落實《上海市建設具有全球影響力的科技創新中(zhōng)心“十四五”規劃》，加快打造生物醫藥科技創新“核爆點”和(hé)産業(yè)發展“集聚區”，經市政府同意，市科委、市經濟信息化委、市衛生健康委聯合印發《上海市促進基因治療科技創新與産業(yè)發展行動(dòng)方案（2023-2025年）》（以下(xià)簡稱《行動(dòng)方案》），現解讀如(rú)下(xià)。
一、編制背景
細胞與基因治療是全球科技與産業(yè)競争的重要“新賽道”。上海是全國最具活力的細胞與基因治療産業(yè)集聚區之一，擁有較好的創新策源基礎和(hé)較強的企業(yè)創新實力。為抓住細胞與基因治療科技創新和(hé)産業(yè)發展機遇期，市科委、市經濟信息化委、市衛生健康委編制了《行動(dòng)方案》，承繼《上海市促進細胞治療科技創新與産業(yè)發展行動(dòng)方案（2022-2024年）》，着力增強上海基因治療領域創新策源能力，提升臨床研究和(hé)轉化應用能力，優化産業(yè)生态，推動(dòng)基因治療與細胞治療協同發展，為建設具有國際影響力的生物醫藥産業(yè)創新高地提供支撐。
二、編制思路(lù)
圍繞上海基因治療創新鍊、産業(yè)鍊、資(zī)金鍊和(hé)人才鍊，聚焦基礎研究、技術(shù)創新、臨床研究、公共服務、産業(yè)發展、保障措施等關(guān)鍵問(wèn)題，以全球視野、全局思維，系統謀劃未來3年我市促進基因治療科技創新和(hé)産業(yè)發展的思路(lù)和(hé)目标，凝練重點任務和(hé)政策舉措，着力提升創新策源、臨床研究轉化、公共服務能力，推動(dòng)基因治療産業(yè)高質量發展。
三、主要内容
《行動(dòng)方案》主要針對基因治療學科交叉範圍廣、技術(shù)開發壁壘高、臨床應用挑戰多、産業(yè)發展潛力大等特點，提出堅持研發與轉化并重、創新與服務并進，全面提升上海基因治療科技創新策源能力和(hé)産業(yè)發展能級的發展思路(lù)。《行動(dòng)方案》包含4個(gè)方面12條重大任務和(hé)8項保障措施，旨在增強基因治療領域創新策源和(hé)臨床研究轉化能力，提升基因治療産品可(kě)及性和(hé)産業(yè)發展能級。
一是強化基因治療領域創新策源能力。基因編輯工具、遞送載體等底層技術(shù)的創新突破是基因治療産品研發的核心關(guān)鍵技術(shù)。《行動(dòng)方案》設立上海市基因治療科技創新重大專項、建設上海市前沿生物技術(shù)研究院，探索實踐人工智能賦能、臨床準備隊列（Trial Ready Cohort，TRC）等新研究範式，加強基因治療領域基礎研究、技術(shù)攻關(guān)和(hé)設備材料研制，推動(dòng)基因治療産品開發。
二是提升高水平臨床研究的賦能作用。作為一種直接操作基因的颠覆性技術(shù)，基因治療對臨床研究設施、研究能力和(hé)倫理審查機制提出了新要求。《行動(dòng)方案》将探索建設基因治療特色研究型醫院和(hé)示範性研究型病房(fáng)，促進基因治療藥物臨床試驗和(hé)産品開發；加大對本市醫療機構承擔新藥臨床試驗和(hé)研究者發起的臨床研究（IIT）等項目的支持力度，按照每人5萬元标準擇優給予醫療機構資(zī)助，每個(gè)項目資(zī)助總額不超過50萬元，每個(gè)醫療機構每年累計資(zī)助不超過500萬元；研究制訂倫理快速審查等工作規則和(hé)标準，建立市級醫院倫理審查結果互認機制；組織開展基因治療領域相關(guān)倫理的研究、咨詢、服務和(hé)培訓，提升醫療機構倫理審查能力。
三是推動(dòng)公共服務平台建設。基因治療産品技術(shù)創新性強、前期投入大，具備工程化研發生産能力的服務平台能夠疏通(tōng)基礎研究、應用研究和(hé)産業(yè)化雙向鍊接的快車(chē)道，促進創新成果轉化。《行動(dòng)方案》将建設提升一批高質量專業(yè)孵化器(qì)，建立符合生産質量管理規範（GMP）的基因治療及相關(guān)領域工程化功能平台服務體系，加速概念驗證、産品檢測和(hé)中(zhōng)試放大，縮短(duǎn)研發、臨床與生産周期。
四是優化企業(yè)發展生态。上海已集聚了一批專注于基因治療創新産品研發、原材料研發與生産、服務外包的創新型企業(yè)，基本覆蓋基因治療産業(yè)鍊各環節，初步形成了上海基因治療産業(yè)生态。《行動(dòng)方案》将引導原材料和(hé)試劑、遞送載體、設施設備以及研發服務等上下(xià)遊産業(yè)鍊企業(yè)集聚發展，營造全面便捷的産業(yè)鍊供應體系；強化浦東張江細胞和(hé)基因産業(yè)園、闵行浦江基因未來谷等産業(yè)空間布局，推動(dòng)産業(yè)基地公共設施配套與綜合服務體系建設。
五是加大金融支撐力度。《行動(dòng)方案》将給基因治療産品研發企業(yè)帶來“真金白銀”。對已在國内開展臨床試驗，由本市注冊企業(yè)獲得上市許可(kě)并在本市生産的基因治療産品，給予最高3000萬元的資(zī)金支持，每個(gè)單位每年累計支持額度不超過1億元；對成功引入股權融資(zī)5000萬元人民币（以實際到位金額計算）以上的基因治療企業(yè)，按照實際獲得股權融資(zī)額給予不超過2%的資(zī)助，每個(gè)企業(yè)每年不超過1000萬元。
六是創新支付模式。基因治療産品定價昂貴，個(gè)人支付能力一定程度上限制了基因治療産品的應用。《行動(dòng)方案》進一步完善保險支持舉措，積極推薦符合條件的上市基因治療創新産品進入國家醫保藥品目錄，探索多元複合的支付方式；支持罕見病等領域基因治療藥物納入“滬惠保”等惠民型商(shāng)業(yè)醫療保險範圍；發揮多層次商(shāng)業(yè)醫療保險作用，推動(dòng)本市企業(yè)、商(shāng)業(yè)保險公司及醫療機構等探索分期付費、按療效付費等創新支付模式，從多個(gè)維度提高基因治療産品可(kě)及性。
七是加強人才引育。科技競争就是人才競争，基因治療相關(guān)專業(yè)技術(shù)人才是新興産業(yè)的重要支撐。《行動(dòng)方案》在基因治療領域試點設置工程碩博士培養項目，探索駐企培養工程碩博士新模式；鼓勵基因治療領域企事業(yè)單位設立博士後科研工作站(zhàn)或入駐博士後創新實踐基地；依托基因治療領域相關(guān)産業(yè)平台，加強人才培訓，完善企業(yè)專業(yè)技術(shù)人才隊伍建設。
八是完善政策保障和(hé)服務供給。基因治療産品的研發上市離(lí)不開上市審評審批、知識産權保護、物品通(tōng)關(guān)等措施保障。《行動(dòng)方案》将充分發揮國家藥品監督管理局藥品審評檢查長三角分中(zhōng)心作用，為本市重點基因治療在研産品注冊申報提供事前事中(zhōng)指導和(hé)服務；資(zī)助基因治療領域PCT國際發明專利相關(guān)注冊費、審查費等官方費用，支持重點企業(yè)申報上海市知識産權保護中(zhōng)心快速預審服務備案主體，提高專利申請質量與評審速度；優化基因治療研發與生産用相關(guān)重點原材料、物料等的審批流程，加快辦理通(tōng)關(guān)手續。
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