文(wén)章來源：上海市科學技術(shù)委員會門戶網站(zhàn) 發布時間： 2023-10-20
滬科規〔2023〕10号
各有關(guān)單位：
經市政府同意，現将《上海市促進基因治療科技創新與産業(yè)發展行動(dòng)方案（2023-2025年）》印發給你(nǐ)們，請認真推進落實。
特此通(tōng)知。
上海市科學技術(shù)委員會
上海市經濟和(hé)信息化委員會
上海市衛生健康委員會
2023年8月(yuè)31日
上海市促進基因治療科技創新與産業(yè)發展行動(dòng)方案（2023-2025年）
細胞與基因治療是全球科技與産業(yè)競争的重要“新賽道”。為貫徹落實《上海市建設具有全球影響力的科技創新中(zhōng)心“十四五”規劃》，深入實施《上海市促進細胞治療科技創新與産業(yè)發展行動(dòng)方案（2022-2024年）》，推動(dòng)基因治療與細胞治療協同發展，加快打造生物醫藥科技創新“核爆點”和(hé)産業(yè)發展“集聚區”，特制定本行動(dòng)方案。
一、指導思想
以習近平新時代中(zhōng)國特色社會主義思想為指導，深入貫徹落實黨的二十大精神，立足新發展階段，完整、準确、全面貫徹新發展理念，構建新發展格局，推動(dòng)高質量發展，始終堅持“四個(gè)面向”，針對基因治療學科交叉範圍廣、技術(shù)開發壁壘高、臨床應用挑戰多、産業(yè)發展潛力大等特點，堅持研發與轉化并重、創新與服務并進，全力突破關(guān)鍵核心技術(shù)、提高臨床研究和(hé)轉化能力、推動(dòng)生産工藝進步、優化産業(yè)發展生态，全面提升上海基因治療科技創新策源能力和(hé)産業(yè)發展能級。
二、基本原則
——堅持創新策源，加強戰略布局。面向世界科技前沿，強化基礎研究前瞻布局，推動(dòng)基礎理論和(hé)方法創新，提升原始創新能力；面向全産業(yè)鍊，強化關(guān)鍵核心技術(shù)攻關(guān)布局，力争突破一批底層技術(shù)，為催生一批重磅創新産品提供支撐。
——堅持全鍊發展，加強四鍊融合。建立全鍊條資(zī)源配置機制，推動(dòng)創新鍊、産業(yè)鍊、資(zī)金鍊、人才鍊深度融合；強化産學研醫協同，疏通(tōng)基礎研究、應用研究和(hé)産業(yè)化雙向鍊接的快車(chē)道，推動(dòng)創新成果轉化與産業(yè)化，構建基因治療科技創新和(hé)産業(yè)發展新格局。
——堅持産業(yè)導向，加強政策保障。創新體制機制，促進創新策源和(hé)産業(yè)發展；完善政策保障體系，推進有效市場和(hé)有為政府有機結合，加快人才、技術(shù)、資(zī)金等創新要素集聚，營造優良的産業(yè)發展生态。
三、主要目标
到2025年，上海基因治療科技創新策源能力進一步增強，臨床研究和(hé)轉化應用能力進一步提升，創新體系進一步完善，産業(yè)生态進一步優化，成為基因治療科技創新重要策源地，為産業(yè)高質量發展提供新動(dòng)力。
——創新策源能力持續提升。建設提升20家以上基因治療相關(guān)創新基地和(hé)平台（重點實驗室、技術(shù)創新中(zhōng)心等），基本形成自主可(kě)控的基因治療技術(shù)創新體系；湧現一批創新成果，在基因編輯、藥物遞送等領域形成一批具有自主知識産權的關(guān)鍵核心技術(shù)。
——臨床轉化能力持續增強。建設5個(gè)以上基因治療及相關(guān)領域臨床醫學研究中(zhōng)心和(hé)示範性研究型病房(fáng)；探索建設基因治療特色研究型醫院；新增臨床試驗批件5個(gè)以上。
——産業(yè)活力持續躍升。建設提升基因治療相關(guān)領域研發、制備、檢測、中(zhōng)試和(hé)生産等公共服務平台；引進培育15家以上基因治療産業(yè)領軍和(hé)骨幹企業(yè)；1-2個(gè)創新産品申請上市。
四、重大任務
（一）提升創新策源能力
1. 開展基礎研究前瞻布局
加強疾病遺傳和(hé)發病機制、基因編輯、藥物遞送等領域的基礎研究，挖掘基因治療新靶點，探索基因表達與調控新路(lù)徑，研究靶向遞送新策略，開發腫瘤、神經系統疾病、心血管疾病等複雜多基因疾病的基因治療新方法，夯實基因治療藥物創新的科學基礎。
2. 開展關(guān)鍵核心技術(shù)攻關(guān)
加強核酸序列設計與合成、基因編輯等基因操控新工具、藥物遞送新載體等領域攻關(guān)，推動(dòng)人工智能、合成生物學等前沿技術(shù)與基因治療相關(guān)技術(shù)交叉融合，突破核心關(guān)鍵技術(shù)，構建自主可(kě)控的基因治療技術(shù)創新體系，支持産業(yè)高質量發展。
3. 開展關(guān)鍵設備材料自主研制
加強切向流過濾系統、脂質體高壓均質機、一次性生物反應器(qì)等核心設備，病毒、核酸酶、小向導核糖核酸等關(guān)鍵原材料與物料，及無血清培養基、濾膜等關(guān)鍵耗材的攻關(guān)，促進基因治療研發及生産供應鍊自主可(kě)控。
（二）提升臨床研究轉化能力
4. 加強臨床研究能力建設
對标國際一流标準，建設若幹基因治療及相關(guān)領域臨床醫學研究中(zhōng)心，加速臨床研究和(hé)轉化；探索建設基因治療特色研究型醫院和(hé)示範性研究型病房(fáng)，促進基因治療藥物臨床試驗和(hé)産品開發；建立腫瘤、神經系統疾病、心血管疾病等重大疾病的專病隊列，建設隊列開放共享平台，推進基因治療産品開發和(hé)技術(shù)攻關(guān)；推動(dòng)醫療機構制定相關(guān)規章制度，促進規範開展臨床研究。
5. 推動(dòng)醫療機構開展臨床研究
鼓勵本市醫療機構在基因治療領域，承擔本市企業(yè)新藥臨床試驗、按照相關(guān)規定自主開展研究者發起的臨床研究（IIT）等項目，在完成相關(guān)研究工作後，根據項目入組人數，按照每人5萬元标準擇優給予醫療機構資(zī)助，每個(gè)項目資(zī)助總額不超過50萬元，每個(gè)醫療機構每年累計資(zī)助不超過500萬元。
6. 優化倫理審查和(hé)人類遺傳資(zī)源審批服務
發揮市級醫院倫理委員會聯盟作用，研究制訂倫理快速審查等工作規則和(hé)标準，建立市級醫院倫理審查結果互認機制；充分發揮上海市醫學倫理專家委員會、上海市臨床研究倫理委員會作用，組織開展基因治療領域相關(guān)倫理的研究、咨詢、服務和(hé)培訓，提升醫療機構倫理審查能力。發揮上海浦東人類遺傳資(zī)源管理服務站(zhàn)作用，加強《人類遺傳資(zī)源管理條例實施細則》宣貫，推進基因治療相關(guān)企業(yè)加強人類遺傳資(zī)源專員隊伍建設，提高服務質量。
（三）提升公共服務能力
7. 加強科技創新基地體系建設
建設上海市前沿生物技術(shù)研究院，加強前沿生物基礎研究和(hé)技術(shù)攻關(guān)，探索實踐人工智能賦能、臨床準備隊列（Trial Ready Cohort，TRC）等新研究範式；建設提升基因治療領域重點實驗室、技術(shù)創新中(zhōng)心、企業(yè)技術(shù)中(zhōng)心等創新基地，提高基因治療等領域創新策源能力和(hé)成果轉化應用水平。
8. 加強專業(yè)孵化器(qì)和(hé)創新平台建設
建設提升一批高質量專業(yè)孵化器(qì)，孵育新技術(shù)，孵化新企業(yè)；搭建智能化工藝研發平台、自動(dòng)化檢測平台、模塊化中(zhōng)試放大平台等功能平台，建立符合生産質量管理規範（GMP）的基因治療及相關(guān)領域工程化功能平台服務體系，加速概念驗證、産品檢測和(hé)中(zhōng)試放大，縮短(duǎn)研發、臨床與生産周期，進一步優化創新創業(yè)生态。
9. 加強産業(yè)發展服務能力建設
鼓勵CRO/CDMO等市場主體圍繞基因治療藥物企業(yè)需求，建設優化載體文(wén)庫篩選、制劑灌裝、産品評價等第三方服務平台，為相關(guān)單位提供病毒庫建立和(hé)儲存、制劑開發和(hé)生産、基因治療産品質量評價等服務，提升産業(yè)服務能力。
（四）提升産業(yè)發展能級
10. 強化“1+1”産業(yè)空間布局
以浦東張江細胞和(hé)基因産業(yè)園等為核心，建設比肩國際的基因産業(yè)地标，打造基因治療科技創新與産業(yè)發展聚集區；以闵行浦江基因未來谷等園區為依托，打造集研發、檢測、制造為一體的基因治療産業(yè)鍊示範區；結合基因治療産業(yè)需求，強化産業(yè)基地公共設施配套與綜合服務體系建設。
11. 優化企業(yè)發展生态
引導原材料和(hé)試劑、遞送載體、設施設備以及研發服務等上下(xià)遊産業(yè)鍊企業(yè)集聚發展，營造全面便捷的産業(yè)鍊供應體系；建立産學研投聯盟；加快制訂關(guān)鍵原料、生産制備、質量檢測、存儲運輸等領域的标準并積極推廣使用，提升産業(yè)鍊标準化水平；推動(dòng)建設上海市創新生物制品質量檢驗檢測中(zhōng)心，提升相關(guān)産品檢測能力。
12. 推進企業(yè)國際化發展
在風險可(kě)控的前提下(xià)，支持符合條件的多元化投資(zī)主體按照相關(guān)法律法規開展人體細胞、基因技術(shù)研發和(hé)推進産業(yè)化進程，推動(dòng)産業(yè)鍊、資(zī)金鍊協同發展和(hé)深度融合；支持開展國際化交流與合作，深度融入國際先進技術(shù)與監管體系，提升基因治療企業(yè)國際化發展水平。
五、保障措施
（一）設立“上海市基因治療科技創新重大專項”
面向基因治療等前沿生物技術(shù)領域，組織實施創新專項，推動(dòng)基礎研究、臨床轉化和(hé)産品開發，創新科學理論和(hé)方法，形成一批具有自主知識産權的關(guān)鍵核心技術(shù)和(hé)創新産品。
（二）加快産品審評與應用
充分發揮國家藥品監督管理局藥品審評檢查長三角分中(zhōng)心作用，為本市重點基因治療在研産品注冊申報提供事前事中(zhōng)指導和(hé)服務；探索建立基因治療監管科學研究基地，為提升産品監管水平提供支撐；鼓勵開展真實世界研究，探索将真實世界數據應用于罕見病基因治療藥物臨床評價。
（三）強化知識産權保護和(hé)應用
對于通(tōng)過PCT途徑向國外申請且經過有關(guān)專利審查機構實審，獲得授權的基因治療領域國際發明專利，按照注冊費、審查費等官方費用的50%予以資(zī)助，每件不超過2萬元，每項PCT國際申請資(zī)助不超過5個(gè)國家或地區；支持重點企業(yè)申報上海市知識産權保護中(zhōng)心快速預審服務備案主體，提高專利申請質量與評審速度，提升企業(yè)知識産權保護和(hé)風險應對能力。
（四）強化财稅政策支持
對已在國内開展臨床試驗，由本市注冊企業(yè)獲得上市許可(kě)并在本市生産的基因治療産品，給予最高3000萬元的資(zī)金支持，每個(gè)單位每年累計支持額度不超過1億元；推動(dòng)本市基因治療産品進入“适用增值稅政策的抗癌藥品和(hé)罕見病藥品清單”，切實保障患者用藥需求。
（五）完善保險支持舉措
積極推薦符合條件的上市基因治療創新産品進入國家醫保藥品目錄，探索多元複合的支付方式；支持罕見病等領域基因治療藥物納入“滬惠保”等惠民型商(shāng)業(yè)醫療保險範圍；發揮多層次商(shāng)業(yè)醫療保險作用，推動(dòng)本市企業(yè)、商(shāng)業(yè)保險公司及醫療機構等探索分期付費、按療效付費等創新支付模式；支持醫療機構、企業(yè)等投保人體臨床試驗相關(guān)責任保險，對符合條件的主體保費給予50%的财政補貼，單個(gè)保單的補貼不超過50萬元。
（六）加大金融支撐力度
統籌用好政府引導基金、生物醫藥産業(yè)股權投資(zī)基金等，引導社會資(zī)本共同加大對初創期、成長期基因治療企業(yè)的支持力度；對成功引入股權融資(zī)5000萬元人民币（以實際到位金額計算）以上的基因治療企業(yè)，按照實際獲得股權融資(zī)額給予不超過2%的資(zī)助，每個(gè)企業(yè)每年不超過1000萬元；鼓勵在滬銀行推出更多金融服務産品，支持“新藥貸”等應用于基因治療領域；深化“浦江之光”行動(dòng)，支持基因治療相關(guān)企業(yè)在科創闆等境内外資(zī)本市場上市；強化券商(shāng)等金融機構對優質基因治療企業(yè)的上市服務；推動(dòng)在境外上市的優秀基因治療公司等科技企業(yè)回歸上交所科創闆上市。
（七）加強創新人才引育
持續發揮“海聚英才”品牌影響力，大力引進高端人才；實施基因治療行業(yè)高端技術(shù)人才評定項目，推薦基因治療領域重點單位納入人才引進重點機構名單；加大啟明星、學術(shù)/技術(shù)帶頭人、産業(yè)菁英等專項對基因治療相關(guān)人才的支持力度；在基因治療領域試點設置工程碩博士培養項目，探索駐企培養工程碩博士新模式；鼓勵基因治療領域企事業(yè)單位設立博士後科研工作站(zhàn)或入駐博士後創新實踐基地，支持博士後人員申報上海市“超級博士後”項目，培育符合産業(yè)發展需求的科研人才；依托基因治療領域相關(guān)産業(yè)平台，加強人才培訓，完善企業(yè)專業(yè)技術(shù)人才隊伍建設。
（八）推動(dòng)研發用物品及特殊物品通(tōng)關(guān)便利化
推動(dòng)基因治療領域研發用物品進口試點工作，支持相關(guān)企業(yè)和(hé)研發用物品納入“白名單”；推進基因治療領域特殊物品進出境聯合監管機制試點工作，支持重點企業(yè)申報聯合監管機制試點單位，優化基因治療研發與生産用相關(guān)重點原材料、物料等的審批流程，加快辦理通(tōng)關(guān)手續。
【原文(wén)下(xià)載】
關(guān)于印發《上海市促進基因治療科技創新與産業(yè)發展行動(dòng)方案（2023-2025年）》的通(tōng)知.pdf
【相關(guān)信息】
